Trois enfants atteints d’adrénoleucodystrophie ont été sauvés grâce à l’association ELA (Association européenne contre les leucodystrophies). Avec 7 millions d’euros investis, ELA est le premier financeur de la recherche sur cette maladie cérébrale mortelle. Les enfants ont été traités et leur maladie s’est arrêtée. L’adrénoleucodystrophie (ALD) est la forme de leucodystrophie la plus fréquente. En Belgique, cinq bébés naissent chaque année atteints d’ALD et le décès intervient souvent durant l’enfance. Le traitement de l’ALD reposait sur la greffe de moelle osseuse. L’approche était limitée vu la rareté des donneurs et les risques de complications. Grâce à une nouvelle approche combinant l’autogreffe et la thérapie génique, les enfants peuvent être guéris. Les cellules souches de la moelle osseuse du patient sont prélevées, puis corrigées en laboratoire avant d’être réinjectées à la personne malade. Ce traitement de thérapie génique capable de soigner l’ALD peut être utile pour d’autres types de leucodystrophies et surtout pour d’autres maladies plus fréquentes comme l’hémophilie, le Parkinson et de multiples immunodéficiences. L’association ELA a été créée en 1992. Elle aide les malades, rassemble les familles et finance la recherche médicale. Elle a le soutien de nombreux donateurs dont Zinedine Zidane et Florent Pagny, tous deux parrains de l’association. (Belga)