Selon les parents, le médicament Zolgensma pourrait si pas guérir complètement, au moins bien améliorer l'état de la petite Pia, atteinte d'amyotrophie. Le problème est que ce médicament coûte très cher, ce qui explique la campagne de financement lancée par les parents. Cependant, un médecin belge de l'Université d'Oxford conteste la réelle efficacité du médicament chez un patient de plus de 7 mois, or Pia a dix mois. Le médicament est en revanche efficace chez les très jeunes patients sans symptômes de la maladie.


Zolgensma: c'est le nom du médicament à ce jour le plus cher au monde qui pourra venir en aide à la petite Pia (9 mois), originaire de Wilrijk, atteinte d'amyotrophie (atrophie musculaire) spinale et pour laquelle un appel aux dons vient d'être lancé en Belgique. Le prix : 2,125 millions de dollars l'injection unique, soit environ 1,9 million d'euros. A peine la Food & Drug Administration (FDA) américaine avait-elle donné, le 24 mai 2019, son autorisation de mise sur le marché que la multinationale pharmaceutique suisse Novartis annonçait le prix de ce trésor de thérapie génique. Un montant fondé sur une avancée biologique majeure réalisée par une équipe de chercheurs français dirigée par Martine Barkats chez Généthon, une structure créée grâce aux opérations caritatives de l'AFM-Téléthon et par une start-up américaine, rachetée par Novartis.

Dans la foulée, Novartis a introduit une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) qui doit encore évaluer le traitement.Dès que cette procédure sera terminée, la multinationale suisse Novartis pourra introduire une demande afin que le médicament puisse être remboursé. C'est ce que le cabinet de la ministre de la Santé publique Maggie De Block a affirmé, en réaction à l'action de solidarité lancée pour le bébé Pia, qui souffre de cette maladie génétique mortelle, qui affaiblit les muscles.

6000 à 10 000 enfants par an dans le monde

"Si un Belge sur dix envoie un SMS, la vie de notre fille est sauvée", a lancé dans les médias flamands la maman.C'est pour payer le montant faramineux que les parents ont lancé une action de solidarité par SMS. "Les premiers résultats des études avec ce médicaments sont énormémement prometteurs", écrivent-ils sur leur site internet. Avec ce médicament, PIa "pourrait vivre une belle, longue vie où elle pourrait peut-être apprendre à marcher et être plus indépendante". Ce que remet totalement en cause le médecin spécialiste que nous avons interrogé, selon qui toutefois tous les parents dans cette situation sont  "fous de douleur" et "de bonne foi" et veulent essayer tous les médicaments qui existent. Une maman appartenant à l’association belge contre les maladies neuromusculaires s'est quant à elle insurgée contre cet appel au don et l'association a aussi appelé à une information plus nuancée sur la question.

A la RTBF, mardi soir, la maman de Pia a cependant déclaré que "nous savions très bien que nous ne pouvions pas la guérir totalement même avec ce médicament, mais déjà, si elle est en chaise roulante, on sera content."

A ce stade, le médicament est uniquement approuvé aux Etats-Unis. C'est aussi la raison pour laquelle la ministre De Block, sans avoir évoqué l'efficacité (ou pas) du médicament, affirme ne rien pouvoir faire pour l'instant. "Le médicament est encore en cours d'évaluation par l'Agence européenne des médicaments. Il n'y a donc pas encore d'autorisation européenne", a-t-elle déclarée à l'agence Belga.

Dès qu'il y aura cette autorisation, une demande de remboursement pourra être introduite. Le cabinet reconnaît que le prix du médicament est "exorbitant", mais "stricto sensu, il n'y a pas encore eu ici de négociations pour le prix, donc il faut être prudent".

Mme De Block se réfère à l'avancée atteinte avec les Pays-Bas l'an passé avec le remboursement du Spinraza, un autre médicament pour l'amyotrophie spinale, et pour lequel le fabricant, Biogen, a au départ demandé un prix lui aussi extrêmement élevé (85 000 euros le flacon, soit un coût de traitement de 500 000 euros pour la première année). La Belgique et les Pays-Bas ont mené des négociations communes avec le producteur du Spinraza. Ils ont réussi à obtenir qu’à court terme le médicament soit disponible à "un prix acceptable", dixit Maggie De Block, pour les patients atteints d'amyotrophie spinale. Les patients mêmes ne doivent rien payer pour le traitement avec ce médicament. La convention que la Belgique et les Pays-Bas ont conclue avec la firme est "confidentielle".

Pia est en ce moment traitée avec le Spinraza, que les parents ne doivent donc pas payer grâce au remboursement de la sécurité sociale. Spinraza freine les symptômes mais ne guérit pas la maladie.

Touchant chaque année entre 6 000 et 10 000 enfants dans le monde, l’amyotrophie spinale (AMS) est une maladie génétique rare. Les enfants qui en souffrent ne peuvent ni s’asseoir, ni crapahuter ou marcher comme les autres. En grandissant, leurs muscles continuent à s’atrophier, ils peuvent avoir du mal à respirer et leur vulnérabilité s’aggrave. Autant dire que, pour les patients et leur famille, ce médicament représente un fantastique espoir.Chez les enfants traités dès leur diagnostic (avant que les symptômes n'apparaissent), les améliorations observées sont paraît-il spectaculaires.

D'où vient ce coût élevé ?

L'industrie pharmaceutique explique le prix élevé du Zolgensma par le coût de développement d'un nouveau médicament, le coût de production, les brevets, ainsi que l'offre et la demande. Ici, étant donné qu'il s'agit d'une maladie rare, peu de patients sont susceptibles de l'acheter. En France, néanmoins, Christian Cottet, responsable de l'association française contre les myopathies, a remis en question dans "Slate" le prix demandé : "Ainsi (après une négociation avec les autorités de santé en France, également), le prix réellement perçu in fine par Biogen pour son Spinraza est inférieur à celui officiellement affiché. Pour autant, c'est en se comparant aux chiffres officiels de son concurrent que Novartis a fixé le prix de son Zolgensma, en arguant qu'il permettait, en une seule injection, d'obtenir de bien meilleurs résultats à moitié prix du traitement Spinraza sur dix ans. Où l'on voit qu'à l'évidence, l'absence entretenue de transparence est une cause majeure d'inflation, même s'il faut cependant reconnaître que les coûts de production du Zolgensma sont bien supérieurs à ceux du Spinraza.»

En Belgique, notons qu'une entreprise pharmaceutique qui veut introduire un nouveau médicament sur la marché doit faire une proposition de prix à la Commission des prix du SPF Economie (formée par des représentants des Fonds maladie, de l'Inami, des grossistes, des pharmaciens, de l'AFMPS et des syndicats), que celle-ci examinera avant de fixer un prix, en vérifiant par exemple quels sont les coûts exacts de production et les prix pratiqués dans les autres pays. Et pour que le médicament soit remboursé, la firme doit introduire une demande à la Commission de remboursement des médicaments de l'Inami, où l'industrie pharmaceutique n'est pas représentée.

La question du Zolgensma a pris un tour politique quand l'opposition socialiste flamande a enjoint à la ministre Maggie De Block de demander à Novartis de débuter un programme de "compassionate use", c'est-à-dire un programme où le fabricant met le médicament gratuitement à disposition du malade en urgence médicale. Ce à quoi elle a répondu que "c'était demandé mais qu'une firme ne pouvait être forcée".